مهندسی ژنتیک کودک ناشنوا را درمان کرد

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از ای اف پی، بیمارستان کودکان فیلادلفیا برای نخستین بار این درمان را در آمریکا انجام داده است. در بیانیه بیمارستان اشاره شده این دستاورد امیدها برای درمان بیمارانی که به دلایل جهش ژنتیک دچار ناشنوایی هستند را افزایش می دهد.

این پسربچه ۱۱ ساله به نام عصام دام(Aissam Dam) به دلیل یک اختلال نادر در یک ژن ناشنوا متولد شده بود. جان گرمیلر مدیر تحقیقات بالینی بخش گوش و حنجره شناسی بیمارستان کودکان فیلادلفیا در این باره می گوید: محققان و پزشکان سراسر جهان از ۲۰ سال قبل مشغول ایجاد درمانی برای ناشنوایی با کمک مهندسی ژنتیک هستند و ما اکنون بالاخره به آن دست یافتیم. هرچند ژن درمانی انجام شده برای بیمار برای اصلاح اختلالی در یک ژن بود، این نوع تحقیقات احتمالا در آینده راهی برای درمان بیش از ۱۵۰ اختلال دیگر را فراهم می کند که به ناشنوایی در کودکی منجر می شود.

در بیمارانی مانند عصام یک ژن معیوب از تولید اتوفرلین جلوگیری می کند. اتوفرلین یک پروتئین ملزوم برای سلول های موی گوش داخلی است تا بتوانند ارتعاشات صوتی را به سیگنال های شیمیایی تبدیل کنند که به مغز فرستاده می شود. این اختلال به یک تا ۸ درصد موارد ناشنوایی در هنگام تولد منجر می شود.

این کودک در ۴ اکتبر ۲۰۲۳ میلادی تحت عمل جراحی قرار گرفت و بخشی از پرده گوش وی بلند و سپس ویروسی بی خطر تزریق شد. این ویروس اصلاح شده بود تا نسخه های کارآمد از ژن اتوفرلین را به مایع داخلی حلزون گوش منتقل کند. در نتیجه این جراحی سلول های مو ساخت پروتئین مورد نظر را آغاز کردند و فعالیت آنها نرمال شد.

شنوایی عصام حدود ۴ ماه پس از دریافت درمان در یک گوش بهبود یافت و به ناشنوایی معتدل تبدیل شد و او اکنون برای نخستین بار در زندگیش اصوات را می شنود.

به نوشته نیویورک تایمز، هرچند عصام می توانست بشنودف اما هیچ گاه حرف زدن نیاموخته بود زیرا قدرت مغز وی برای یادگرفتن حرف زدن در حدود سن ۵ سالگی بسته شد. سازمان غذا و دارو آمریکا که اجازه این تحقیق را صادر کرده، به دلایل ایمنی نخست خواهان انجام تحقیق روی کودکان با سن بیشتر بود.